華安醫學楊光華 曝新藥授權4關鍵—設定戰場、價值估算、試驗設計、專利歸屬

撰文記者 巫芝岳
日期2021-07-21
華安醫學楊光華 曝新藥授權4關鍵—設定戰場、價值估算、試驗設計、專利歸屬 (圖片來源:華安醫學提供)

近(13)日,由科睿唯安(Clarivate)主辦的線上論壇中,邀請到華安醫學轉譯醫學處處長楊光華博士,以「新藥早期開發的關鍵考量」為題,分享從藥物探索(drug discovery)到臨床前階段,該如何評估候選藥物是否應持續開發。他直指影響新藥被授權而出的四大關鍵——設定戰場、價值估算、試驗設計,以及專利歸屬。

楊光華首先說明,從新藥開發的早期階段起,他們會針對四個面向,評估該候選藥物是否應持續發展,分別為:「因果性」(藥物、標的及適應症間的關聯性)、「安全性」、「可行性」(包括分析和製藥方法、合適生物標記等),和「策略性」(智財佈局、符合市場未滿足需求等)。

他表示,即使在臨床前、不同臨床階段逐項比較,「老藥新用」的成功率都高於新分子藥物(NME);因此,台灣產學界的新藥開發內容,很大一部分比例都是專利過期的藥物用於開發新的適應症。

而在挑選合適的疾病模式時,楊光華表示,他們會加上「主管機關的開發指南」、「市場對疾病模型的評價」,和「同類型的競爭者評估」三個因子協助判斷。在同類型的競爭者評估上,會使用科睿唯安旗下專業的生技醫療Cortellis資料庫,把完全相同機制的和同適應症的競爭者找出來全方位比較,釐清直接競爭者和間接的競爭者的差異性。

他進一步說明,首先,開發人員會審視如美國食品藥物管理局(FDA)等主管機關網頁,是否有提出這些疾病的動物模型指引,例如開發新冠肺炎藥物,FDA去年五月就已擬定指引;開發前先詳讀,就如同玩遊戲前先搞清楚規則一樣。要進一步考慮未來授權談判或是IND送件時的數據是否得當,就可以透過參加全球生技年會等方式,了解藥物市場對疾病模型的評價、追蹤產品授權進度,透過面對面溝通,更能取得有用資訊。

對於進行「同類型的競爭者評估」,楊光華以熱門的糖尿病治療靶點AMPK為例,他指出,由於目前發現AMPK與能量代謝有關,開發的適應症多為新陳代謝疾病,然而市場相關藥物已達1700種以上,不容易區隔產品優劣差異,因此若要開發以AMPK作為靶點的藥物,他建議從其他開發較少的適應症下手。

 

藥物開發像「大隊接力」 不同階段將棒子給最適合的人

據科睿唯安Cortellis全球數據統計,超過六成新藥開發的授權都是在早期研發階段成交,但因為早期案子的數量遠高於其他階段,所以實際成交機會僅有5%左右,其中來自學研單位的案子,僅佔約四分之一。

楊光華表示,藥物開發就像「大隊接力」,除了國際大型藥廠,幾乎沒有人能獨立跑完全程,因此「在不同的階段,將棒子傳給適合的人」是提高成功率的重要方式。

楊光華又進一步強調,科學數據的再現性以及優越性,僅佔藥物開發中一部分的面向;若從新藥授權時「買家」的立場來看,開發藥物時是否符合買家設定的戰場、估算其價值,且選擇合適的試驗設計、釐清試驗設計,是決定能否成功授權出去,更關鍵的四大要素。

楊光華說,在媒合場域時間有限的前提下,每個買家都會設定自己想要的戰場,取得他們想要的資訊再評估,一旦產品不是目前藥廠或KOL所認同的,可能就無法取得洽談機會。主持會議的科睿唯安資深顧問趙宇薇也補充,在和買家洽談前,也建議快速瀏覽過去潛在買家的授權案件、合作條件、近期的進展是否順利,為接下來的洽談做好充足準備。

在價值估算上,應了解自身產品在每個階段的合理價值,價值也會因為不同的藥廠的管道、通路、行銷能力而有差異,這部分可以透過歷年全球相關案例的成交紀錄進行推算,商業資料庫可以有效協助開發人員探勘有用的資訊。

試驗設計上,楊光華表示,臨床前選擇合適的疾病動物模式供藥效評估十分重要。以發炎性腸道疾病(IBD)為例,由於臨床上不太可能有因化學藥品引發嚴重大腸潰瘍的案例,因此動物試驗中,比起用化學藥劑誘發的動物模型,許多藥廠會認為使用免疫缺陷技術誘發的IBD模式動物,相對較類似臨床上看到的免疫缺失引發IBD的案例。

專利歸屬部分,原則上專利權是依作者貢獻程度而劃分相對應的比例,若專利所有人一開始沒溝通清楚、所有權過於複雜,專利歸屬一旦卡死,將造成新藥無法繼續開發。

趙宇薇表示,新藥開發在離開實驗室後,要對照的不僅是已在治療病人的標準療法,而是同技術或同治療領域的全球競爭對手。情報是即戰力,如華安醫學長期信賴的科睿唯安Cortellis資料庫,可以協助用戶節省70%時間,更即時的掌握商業與技術情報,進而在快速競爭的全球格局中進行戰略的動態調整,加快回應市場需求的速度。

趙宇薇指出,若考慮技轉、授權,前期研究團隊可和被授權的公司談研究經費贊助,後續也可能整個團隊被買走、成立新公司,成為長久合作的夥伴,而不僅是單一的接棒過程。

(報導/巫芝岳)